Этот шаг направлен на улучшение терапии бета-талассемии, серьезного генетического заболевания, которое требует эффективного медикаментозного лечения. В случае одобрения данного решения попечительским советом, около десяти подопечных фонда смогут получать лечение с использованием этого препарата в течение года.
https://www.pharmcontrol.ru/news.php?id=157963