Это соглашение, как сообщает издание FierceBiotech, связано с разработкой генных терапий, что подчеркивает растущий интерес к инновационным подходам в лечении генетических заболеваний.

Согласно условиям сделки, Ionis выплатит Metagenomi 80 миллионов долларов в качестве аванса. Остальные выплаты будут зависеть от успехов, достигнутых в ходе сотрудничества. Компании намерены совместно разработать четыре препарата, нацеленных на различные генетические цели. При успешной реализации первых проектов Ionis сможет добавить еще четыре цели к этому списку, что открывает дополнительные перспективы для расширения сотрудничества.

Все разрабатываемые лекарства будут относиться к категории in vivo, что подразумевает редактирование генов непосредственно внутри организма. Это направление считается особенно перспективным, поскольку оно позволяет обойти некоторые ограничения, связанные с традиционными методами лечения. Общая сумма сделки превышает затраты, которые обычно выделяются крупными фармацевтическими компаниями на подобные разработки. Например, в августе Bristol-Myers Squibb подписала соглашение с GentiBio на сумму 1,9 миллиарда долларов.

Для Ionis это будет первый опыт в области разработки генных терапий. Ранее компания специализировалась на создании препаратов, нацеленных на РНК, таких как антисмысловые олигонуклеотиды. Одним из наиболее известных продуктов Ionis является «Спинраза», предназначенная для лечения спинальной мышечной атрофии, которая в настоящее время продается компанией Biogen. Однако антисмысловые препараты имеют свои ограничения, включая необходимость постоянного приема для поддержания их эффективности и возможные проблемы с безопасностью.

Генеральный директор Ionis, Бретт Мониа, отметил, что переход к разработке лекарств для редактирования ДНК является «следующим логическим шагом» для компании. Это подчеркивает стремление Ionis адаптироваться к новым вызовам в области биомедицинских технологий и расширить свои возможности в разработке инновационных терапий.