Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применять препарат Dawnzera (donidalorsen) для профилактики наследственного ангионевротического отека (НАО) с 12 лет. Разработавшая его фармацевтическая компания Ionis Pharmaceuticals сообщила о решении регулятора в пресс-релизе.

Это первый в истории случай регистрации средства против НАО, созданного с помощью технологии РНК-интерференции (иными словами, подавления конкретной РНК). Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (короткую цепь РНК), который разрушает матричную РНК гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Указанный фермент участвует в образовании брадикинина — белка, расширяющего кровеносные сосуды и увеличивающего их проницаемость, в результате чего возникают внезапные отеки кожи, слизистых оболочек и внутренних органов.

Dawnzera выпускается в виде шприц-ручки, которая вводится подкожно раз в один-два месяца. Стоимость одной дозы составит 57 462 долл. Пациенты могут применять препарат в домашних условиях.

В клинических исследованиях (III фаза OASIS-HAE с 91 участником) его первое применение снизило частоту приступов заболевания на 81% по сравнению с плацебо. После второй инъекции четыре недели спустя эффективность возросла до 87%. При использовании медикамента каждые восемь недель отеки стали возникать у испытуемых на 55% реже, чем в контрольной группе. Также разработка показала хорошую переносимость.

Согласно данным Ionis, НАО диагностируется примерно у одного из 50 тыс. человек. Заболевание вызвано дефицитом или неправильной работой С1-ингибитора эстеразы. Это приводит к чрезмерной активации прекалликреина и других ферментов, которые в норме регулируют процессы, связанные со свертыванием крови. Генетический дефект приводит к отекам конечностей, лица, живота и гортани, которые могут представлять угрозу жизни. 

C 2008 года FDA одобрило 11 препаратов против редкой наследственной патологии. Среди них, кроме Dawnzera, этим летом регистрацию получили еще два: первое пероральное средство от НАО Ekterly (sebetralstat) от небольшой биотехнологической фирмы KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry (garadacimab) от американской CSL Behring — ей принадлежит первый медикамент от этой болезни на американском рынке «Беринерт» (концентрат ингибитора C1-эстеразы человека).