В фонде считают, что результаты этого анализа могут стать основой для расширения критериев применения лекарства, что позволит большему числу детей получить необходимую помощь.

Председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко направил письмо к врачам, включая директора ФГБНУ «МГНЦ» и главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава России Сергея Куцева. В своем обращении он призвал специалистов обсудить накопленный опыт, который может повлиять на подходы к использованию препарата «Золгенсма» в лечении СМА.

Ткаченко подчеркнул, что данное обращение основано не только на данных о применении генозаместительной терапии, но и на многочисленных запросах от родителей, а также на мнениях благотворительных и общественных организаций. «К нам поступают постоянные обращения о необходимости расширения медицинских критериев для обеспечения маленьких пациентов препаратом «Золгенсма». Мы не можем игнорировать эти просьбы, поскольку наша миссия заключается в содействии эффективному лечению каждого больного ребенка. Однако окончательное решение остается за врачами», — отметил он.

На текущий момент фонд уже принял решение о предоставлении препарата «Золгенсма» 12 детям, которые нуждаются в генозаместительной терапии. Это решение подчеркивает активность фонда в вопросах, касающихся здоровья детей и доступности современных методов лечения.