Препарат, разработанный американской компанией Stealth BioTherapeutics, получил название Forzinity (elamipretide/эламипретид) и был одобрен в ускоренном порядке. Об этом сообщается в пресс-релизе FDA.

Препарат предназначен для пациентов, чья масса тела составляет не менее 30 кг. Forzinity вводится подкожно раз в день и восстанавливает функцию митохондрий, отвечающих за производство энергии в клетках. Ожидается, что продажи нового лекарства начнутся в конце текущего года.

Синдромом Барта страдают менее 500 человек по всему миру, в основном мужчины. Это наследственное заболевание вызвано мутациями в гене TAZ, что приводит к нарушению синтеза кардиолипина — липида внутренней мембраны митохондрий. Больные часто сталкиваются с тяжелой сердечной недостаточностью, мышечной слабостью, задержкой роста и повышенной уязвимостью к инфекциям из-за снижения уровня лейкоцитов в крови. В половине случаев жизнь таких пациентов заканчивается до достижения пяти лет, а те, кто доживает до подросткового и взрослого возраста, испытывают хроническую усталость и неспособность переносить физические нагрузки.

Эффективность Forzinity была подтверждена результатами клинических испытаний II/III фазы TAZPOWER. Основным критерием, по которому FDA одобрило препарат, стало увеличение силы четырехглавой мышцы бедра на 45% от исходных значений. Кроме того, участники испытаний смогли пройти на 96 метров больше в течение шести минут к 168-й неделе лечения. Однако FDA отметило, что этот показатель менее объективен, так как зависит от усилий пациентов и не оценивался в сравнении с плацебо. Для получения полноценной регистрации производителю предстоит провести рандомизированное двойное слепое плацебоконтролируемое исследование.