Это исследование, в котором участвовали пациенты, ранее не получавшие лечения, достигло первичной и всех основных вторичных конечных точек, включая общую выживаемость.

Доктор Сьюзан Пандья, вице-президент по клиническим разработкам компании «Сервье Фармасьютикалс», подчеркнула, что ОМЛ у пациентов с мутациями в гене IDH1 имеет неблагоприятный прогноз и ограниченные возможности для лечения. Публикация данных исследования в журнале NEJM подтверждает их клиническую значимость и подчеркивает стремление компании работать на благо пациентов с этим заболеванием.

Острый миелоидный лейкоз является клональным опухолевым заболеванием крови и костного мозга, которое быстро прогрессирует и является самой распространенной формой острого лейкоза у взрослых. В США ежегодно диагностируется около 20 000 новых случаев ОМЛ, и большинство пациентов сталкиваются с рецидивом заболевания. Пятилетняя выживаемость при рецидивирующей или рефрактерной форме ОМЛ составляет около 29,5%. Мутации в гене IDH встречаются примерно в 6-10% случаев ОМЛ.

Данные исследования III фазы AGILE показывают, что ивосидениб стал первым таргетным препаратом, который продемонстрировал улучшение бессобытийной и общей выживаемости в комбинации с азацитидином по сравнению с плацебо. Терапия ивосиденибом в сочетании с азацитидином показала статистически значимое улучшение бессобытийной выживаемости и общей выживаемости, с медианой общей выживаемости 24,0 месяца в группе ивосидениб + азацитидин по сравнению с 7,9 месяца в группе плацебо + азацитидин.

Количество пациентов, достигших полной ремиссии, составило 47,2% в группе ивосидениба по сравнению с 14,9% в группе плацебо. Кроме того, доля пациентов с полной ремиссией и частичным гематологическим восстановлением составила 52,8% в группе ивосидениба против 17,6% в группе плацебо. Доля пациентов с объективным ответом также была значительно выше в группе ивосидениба.

В настоящее время ивосидениб зарегистрирован в США в качестве монотерапии для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой ОМЛ с мутацией в гене IDH1, а также для лечения впервые диагностированных пациентов старше 75 лет или с сопутствующими заболеваниями, исключающими применение интенсивной химиотерапии. Это первый и единственный препарат таргетной терапии, зарегистрированный для лечения пациентов с холангиокарциномой и мутацией в гене IDH1.