Препарат предназначен для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Об этом сообщает издание PharmaLive.

В исследовании GENEr8-1, которое стало крупнейшим в своем роде, приняли участие 134 взрослых человека. На втором году исследования специалисты отметили 85% снижение годовой частоты кровотечений (ABR), что составило 4,1 кровоизлияния в год по сравнению с исходным уровнем в 4,8. Средний показатель ABR в течение всего периода исследования составил 0,8.

Кроме того, препарат продемонстрировал положительные результаты по другим показателям, включая годовую скорость инфузии фактора свертываемости крови VIII и уровень активности эндогенного фактора VIII. Эти данные свидетельствуют о устойчивой клинической пользе от использования Roctavian, отмечает PharmaLive. Ранее, в июле 2021 года, компания уже сообщала о положительных результатах первого года испытаний.

Все участники исследования получили однократную дозу препарата в размере 6–13 г/кг. В ходе испытаний не было зафиксировано тромбоэмболических осложнений или злокачественных новообразований. Также не выявлены новые сигналы безопасности и серьезные нежелательные явления, связанные с терапией.

На протяжении всего периода наблюдения наиболее частыми нежелательными явлениями стали повышение уровня ферментов печени от легкой до умеренной степени и реакции, связанные с инфузией. У некоторых участников также наблюдались головные боли, артралгия, утомляемость и тошнота.

В августе 2020 года стало известно, что FDA отложило одобрение Roctavian до 2022 года, запросив дополнительную информацию по клиническим исследованиям. По прогнозам компании, стоимость терапии препаратом может составить от 1 до 3 миллионов долларов, что сопоставимо со стоимостью препарата «Золгенсма» (около 2 миллионов долларов), но потенциально превысит ее и сделает Roctavian самым дорогим лекарственным средством в мире.