Глава ФМБА Вероника Скворцова сообщила, что клинические исследования нового лекарства будут проведены с использованием технологий, разработанных в центре.

На данный момент в России для лечения СМА применяются иностранные препараты, такие как «Золгенсма» и «Спинраза». «Золгенсма», производимая компанией Novartis, пока не зарегистрирована в стране, несмотря на то что процесс регистрации начался еще в июле 2020 года. В августе этого года Александр Ткаченко, глава фонда помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра», выразил готовность помочь ускорить регистрацию этого препарата в России.

В конце июня фонд «Круг добра» начал принимать заявки на закупку «Золгенсмы» для детей со СМА в возрасте до двух лет. Это решение вызвало значительный интерес и надежды у родителей, чьи дети страдают от этого тяжелого заболевания.

Помимо этого, в августе комиссия по формированию лекарственных перечней Минздрава России рекомендовала включить препарат «Эврисди» (рисдиплам) в Перечень жизненно необходимых и важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Этот препарат получил регистрацию в конце 2020 года и стал доступен для больных СМА.

Разработка собственного препарата ФМБА может значительно улучшить доступность лечения для российских пациентов и снизить зависимость от импортных лекарств. Ожидается, что новые клинические исследования помогут выявить эффективность и безопасность отечественного препарата, что, в свою очередь, может привести к значительным изменениям в лечении спинальной мышечной атрофии в стране.