Эти препараты предназначены для лечения различных редких заболеваний, включая дефицит лизосомной кислой липазы, спинальную мышечную атрофию (СМА), муковисцидоз и гипер-IgD-синдром. Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан инициировал закупку следующих препаратов: «Канума» (себелипаза альфа) для лечения дефицита лизосомной кислой липазы, «Спинраза» (нусинерсен) для лечения СМА, «Оркамби» (ивакафтор + лумакафтор) для муковисцидоза, «Иларис» (канакинумаб) для гипер-IgD-синдрома, «Стрензик» (асфотаза альфа) для заместительной ферментной терапии и «Вимизим» (элосульфаза альфа) для пациентов с мукополисахаридозом IV типа А.
https://www.pharmcontrol.ru/news.php?id=62786