Новая терапия под названием Dawnzera, разработанная компанией Ionis Pharmaceuticals, направлена на блокировку белка прекалликреина, который запускает воспалительные реакции в организме.

Препарат Dawnzera (donidalorsen) предназначен для применения у пациентов старше 12 лет. Это важный шаг в лечении НАО, так как ранее ни одно средство, созданное с использованием данной технологии, не получало одобрения FDA. Dawnzera представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который разрушает матричную РНК гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Этот фермент играет ключевую роль в образовании брадикинина — белка, способствующего расширению кровеносных сосудов и повышению их проницаемости, что и приводит к внезапным отекам.

Препарат доступен в виде шприц-ручки и вводится подкожно раз в один-два месяца. Стоимость одной дозы составляет 57 462 доллара, и пациенты смогут использовать его в домашних условиях. В клинических испытаниях III фазы, в которых участвовало 91 человек, применение Dawnzera привело к значительному снижению частоты приступов заболевания на 81% по сравнению с плацебо. После второй инъекции эффективность терапии возросла до 87%.

Наследственный ангионевротический отек диагностируется примерно у одного из 50 тысяч человек и связан с дефицитом или нарушением работы С1-ингибитора эстеразы. Это состояние может вызывать опасные для жизни отеки, что делает новые методы лечения особенно актуальными. С момента одобрения первого препарата для лечения НАО в 2008 году FDA зарегистрировало 11 таких средств. В этом году, помимо Dawnzera, были одобрены еще два препарата: пероральное средство Ekterly от KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry от CSL Behring.