Этот препарат направлен на лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и действует по принципу заплатки, позволяя организму производить частично функциональный белок дистрофин, который недоступен при этом заболевании.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло двухлетний запрет на клинические испытания ENTR-601-44. Пресс-служба Entrada Therapeutics сообщила, что регулятор приостановил исследования в декабре 2022 года, запросив дополнительную информацию. Однако после предоставления данных в ноябре 2023 года FDA посчитал их недостаточными для продолжения испытаний.

Entrada планирует начать фазу Ib испытаний в первой половине 2026 года, в которые будут включены взрослые пациенты с подтвержденной мутацией в гене DMD, способной к пропуску экзона 44. Мышечная дистрофия Дюшенна – это наследственное заболевание, которое приводит к атрофии мышечной ткани, начиная с детского возраста, и вызывает серьезные осложнения со стороны сердечно-сосудистой и дыхательной систем.

Заболевание вызывается мутацией в гене DMD, кодирующем белок дистрофин, необходимый для нормальной работы мышц. Экзоны, содержащие информацию для создания белка, при МДД имеют дефекты, что делает невозможным синтез дистрофина. Метод пропуска экзона позволяет маскировать проблемный участок, что приводит к образованию частично функционального белка и замедлению прогрессии заболевания.

Компания Entrada, основанная в 2016 году, сосредоточена на разработке терапевтических средств для лечения заболеваний, для которых медицина предлагает ограниченные или отсутствующие варианты лечения. В США уже существуют несколько терапевтических решений для лечения МДД. В 2024 году FDA одобрило генную терапию Elevidys компании Sarepta, а также доступны пероральные кортикостероиды, такие как Emflaza и Agamree. В прошлом году Duzyvat стал первым нестероидным препаратом, одобренным для лечения детей с МДД.