Это событие стало значимым шагом в области медицины, так как заболевание, известное как синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS), затрагивает всего 1—2 человека на миллион. Информация об этом была опубликована на сайте производителя лекарства, нидерландской компании Pharming Group.

Препарат, названный Leniolisib и продаваемый под торговой маркой Joenja, поступит в продажу в США в начале апреля. Его смогут принимать дети с 13 лет. APDS представляет собой редкую генетическую форму первичного иммунодефицита, которая нарушает функционирование иммунных клеток, таких как В-клетки и Т-клетки. Заболевание часто проявляется в виде повторяющихся тяжелых синусно-пульмональных инфекций, лимфопролиферации, аутоиммунных реакций и энтеропатии.

Одобрение FDA основано на результатах последнего клинического исследования, которое показало, что Leniolisib способствует нормализации иммунной функции у пациентов. В частности, наблюдалось значительное увеличение количества В-клеток, отвечающих за иммунный ответ, а также уменьшение размера лимфатических узлов у испытуемых. Однако, как и у любого лекарства, у Leniolisib есть побочные эффекты. Среди них были зафиксированы головная боль, синусит и атопический дерматит.

Компания Pharming Group приобрела глобальные права на Joenja у Novartis в 2019 году. На данный момент цена на препарат не была объявлена, но ряд аналитиков предполагает, что она может составить от 250 до 400 тысяч долларов. Эксперт Oppenheimer Хартадж Сингх ожидает, что пиковые продажи препарата могут достичь от 200 до 300 миллионов долларов.

Таким образом, одобрение FDA открывает новые возможности для лечения редких форм иммунодефицита и может значительно улучшить качество жизни пациентов, страдающих от APDS.