В рамках этих изменений регулятор планирует отказаться от практики неконтролируемых исследований, которые в настоящее время используются для получения приоритетного рассмотрения заявок на регистрацию.

На данный момент производителям достаточно представить данные неконтролируемого исследования, которое проводится на одной группе пациентов. Однако такие испытания имеют ряд недостатков, включая сложности в выявлении побочных эффектов и определении клинической эффективности. Отсутствие контрольной группы, получающей альтернативную терапию, затрудняет сравнение результатов, что может искажать итоговые данные.

В результате многие препараты, получившие ускоренное одобрение, впоследствии не доказывают свою эффективность, что приводит к отзыву разрешений. Например, в последние годы FDA отозвало некоторые показания для препаратов, таких как «Китруда» и лекарство против лимфомы от TG Therapeutics.

Чтобы избежать подобных ситуаций, FDA предлагает перейти к более надежным рандомизированным контролируемым испытаниям, где будут участвовать две группы: одна получающая новый препарат, а другая — альтернативную терапию. Неконтролируемые испытания будут оставлены только для исключительных случаев, когда существуют серьезные опасения по поводу возможности проведения контролируемого исследования.

Регулятор предлагает два варианта организации испытаний. Первый вариант предполагает проведение рандомизированного клинического исследования перед получением ускоренного одобрения, а затем повторное исследование для подтверждения преимуществ препарата. Второй вариант заключается в проведении одного длительного испытания, которое будет использоваться как для ускоренного, так и для полного одобрения.