Это сотрудничество направлено на разработку инновационных препаратов для лечения гемоглобинопатий, включая такие заболевания, как серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия.

Согласно информации, опубликованной на сайте PharmaLive, компании будут совместно работать над редактированием генов, используя уникальные технологии. Precision BioSciences разработает специальную платформу для редактирования генов под названием ARCUS и проведет начальные исследования in vitro. После завершения этой стадии Novartis возьмет на себя ответственность за дальнейшие исследования, разработку, производство и коммерциализацию новых терапий.

В рамках соглашения Novartis получит эксклюзивную лицензию на использование платформы ARCUS и выплатит Precision BioSciences 75 миллионов долларов в качестве аванса. Кроме того, Precision имеет право на получение дополнительных выплат, которые могут достигать 1,4 миллиарда долларов, в виде промежуточных платежей, а также финансирования исследований и многоуровневых гонораров.

Дерек Янц, соучредитель и главный научный сотрудник Precision BioSciences, отметил, что подход к редактированию генов in vivo, используемый для лечения серповидно-клеточной анемии, обладает значительными преимуществами по сравнению с существующими методами генной терапии ex vivo. Он также подчеркнул, что уникальные характеристики платформы ARCUS, особенно ее высокая эффективность в управлении вставкой генов, делают ее идеальным выбором для данного проекта.

Компании надеются, что их совместная работа приведет к созданию новых терапий, которые смогут значительно улучшить качество жизни пациентов, страдающих от этих серьезных генетических заболеваний.