Это решение, по мнению специалистов, значительно расширяет возможности лекарственной терапии, особенно в педиатрии, и, как следствие, улучшает качество лечения.

Изначально предполагалось, что перечень заболеваний будет ограничен онкологическими и редкими болезнями. Однако в итоге принцип off-label был распространен и на такие тяжелые заболевания, как сахарный диабет, болезни щитовидной железы, ВИЧ, туберкулез и COVID-19. Новый документ вступит в силу 29 июня 2022 года.

Это решение обусловлено реальными потребностями медицинской практики. Во многих случаях лечение на современном уровне невозможно без применения препаратов off-label, так как многие лекарства не зарегистрированы в детских дозировках, и в инструкциях к ним отсутствуют показания для применения у детей. Проблема особенно актуальна при лечении редких и тяжелых заболеваний, где доля использования таких препаратов у пациентов достигает 60-70%.

Профессор Андрей Фисенко, директор НМИЦ здоровья детей Минздрава России, отметил, что создание механизма использования лекарств вне инструкции с опорой на данные доказательной медицины является крайне важным. Это позволит повысить качество лечения, особенно для детей. Он подчеркнул, что клинические исследования на детской популяции проводятся лишь после получения доказательств эффективности и безопасности у взрослых, и новые инновационные препараты часто становятся доступными детям только спустя несколько лет. Ограничение доступа к препаратам, формально не разрешенным для детей, фактически лишает их права на качественное и современное лечение.