Данное лекарство стало самым дорогим в мире, стоимость одного укола составляет около 160 миллионов рублей. Регистрационное удостоверение для «Золгенсма» выдано до 9 декабря 2026 года, что означает его действительность на протяжении пяти лет.

Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из семи тысяч новорожденных. Это заболевание приводит к прогрессивной слабости и атрофии мышц, что может существенно ухудшить качество жизни детей, страдающих от него. В связи с этим, с 2023 года в России планируется расширенный скрининг для новорожденных, который будет включать тестирование на СМА и еще 35 генетических заболеваний. В настоящее время скрининг охватывает всего шесть тестов.

Специалисты уверены, что расширенный скрининг позволит выявлять опасные заболевания на ранних стадиях, до появления первых симптомов. Это может значительно повысить шансы на успешное лечение и улучшение качества жизни детей с генетическими заболеваниями.

Таким образом, регистрация «Золгенсма» представляет собой важный шаг в борьбе с СМА, открывая новые возможности для лечения и диагностики этого серьезного заболевания в России.