Сумма сделки составляет 3,6 миллиарда долларов. Это важный шаг в борьбе с серьезным заболеванием, которое может привести к летальному исходу.

Транстиретиновый амилоидоз — это системное заболевание, вызванное образованием и накоплением фибриллярного белка амилоида в различных органах, включая сердце, глаза, кишечник, почки и центральную нервную систему. Амилоидоз связан с транспортным белком транстиретином, который имеет множество мутаций, что приводит к разнообразным клиническим проявлениям заболевания.

Согласно условиям соглашения, AstraZeneca выплачивает Ionis 200 миллионов долларов авансом. Дополнительно Ionis может получить до 485 миллионов долларов по мере достижения ключевых этапов разработки и утверждения препарата, а также до 2,9 миллиарда долларов в зависимости от объема продаж. Кроме того, Ionis имеет право на получение роялти до 20% в зависимости от стран, где будет продаваться новый препарат.

Ionis продолжит проводить глобальное исследование фазы III, направленное на пациентов с наследственным амилоидозом ATTR с полинейропатией и кардиомиопатией. Компания также будет заниматься производством и поставкой препарата для текущих клинических испытаний. AstraZeneca, в свою очередь, возьмет на себя коммерческие поставки eplontersen и разделит обязанности по регуляторным процессам и коммерческому продвижению препарата в США.

Eplontersen представляет собой антисмысловой препарат, разработанный с использованием уникальной технологии Ionis на основе сопряженных антисмысловых лигандов (Ligand-Conjugated Antisense, LICA). Он предназначен для снижения выработки транстиретина и лечения всех форм амилоидоза.