Группа исследователей из США, представляющая Массачусетский технологический институт, Гарвард и Вашингтонский университет, добилась успеха, используя новый тип молекулярного редактора.

Технология редактирования на основе CRISPR ранее позволяла вносить изменения в генетический материал, находящийся в ядре клетки. Однако митохондрии, ответственные за выработку энергии, также содержат свою собственную ДНК, и до недавнего времени редактирование этого генома оставалось невозможным. Мутации в митохондриальной ДНК могут приводить к серьезным заболеваниям и влиять на важнейшие биологические функции организма.

В основе нового подхода лежит фермент DddA, полученный из бактерии Burkholderia cenocepacia. Он позволяет осуществлять точные изменения нуклеотидов в митохондриальной ДНК. Авторы исследования отметили, что этот метод открывает новые горизонты для понимания генетических изменений, связанных с раком, старением и другими заболеваниями.

Мутации в митохондриальном геноме чаще всего передаются по материнской линии и могут значительно снижать способность клеток к выработке энергии. Несмотря на то что количество генов в митохондриальной ДНК меньше, чем в ядре клетки, их мутации могут оказывать серьезное влияние на работу нервной системы, мышц и сердца, а в некоторых случаях приводить к летальному исходу.

Ученые подчеркивают, что их метод редактирования еще не готов к клиническому использованию. В настоящее время они планируют использовать его для моделирования определенных мутаций, что поможет лучше понять природу тяжелых болезней и разработать новые варианты их лечения.

Современная медицина уже знает о случаях рождения здоровых детей от родителей с нарушениями в митохондриальной ДНК. Для предотвращения наследования мутаций такие дети получают донорские митохондрии от третьего родителя. Подобные случаи уже были зафиксированы в Испании и Греции, а в Великобритании и Сингапуре данная репродуктивная технология получила государственное одобрение.