Препарат, предназначенный для лечения лейкемии, не смог достичь основной конечной точки, связанной с «бессобытийной выживаемостью», что подразумевает защиту пациентов от смерти или ухудшения состояния заболевания.

В исследовании III фазы PANTHER изучалась эффективность pevonedistat в сочетании с azacitidine в качестве терапии первой линии для различных типов лейкемии. Однако результаты не показали значительных улучшений в бессобытийной выживаемости (EFS). Комбинация препаратов тестировалась на хроническом миеломоноцитарном лейкозе (ХММЛ), миелодиспластических синдромах (МДС) и остром миелоидном лейкозе с низкими бластами (ОМЛ).

Цель исследования заключалась в том, чтобы выяснить, можно ли достичь значительного улучшения бессобытийной выживаемости при использовании комбинации pevonedistat и azacitidine по сравнению с монотерапией azacitidine. Исследователи определили «событие» как трансформацию в ОМЛ или смерть у пациентов с МДС или ХММЛ высокого риска, а также смерть у пациентов с уже установленным диагнозом ОМЛ.

Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) — это редкий тип рака, который встречается у четырех человек на миллион в год в США, что составляет примерно 1100 случаев ежегодно. Он развивается в кроветворных клетках костного мозга и может затрагивать любые клетки в организме. Чаще всего ХММЛ диагностируется у людей старше 60 лет, причем мужчины заболевают этим типом рака чаще, чем женщины.

Статистические данные по миелодиспластическим синдромам (МДС) в США пока не собраны, однако, по оценкам, ежегодно фиксируется около 10 тысяч случаев этого заболевания. МДС возникает, когда кроветворные клетки в костном мозге отклоняются от нормы, и чаще всего наблюдается у людей старше 50 лет.

На острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) приходится около 1% всех случаев рака в США, и от него страдают около 20 тысяч человек всех возрастов. ОМЛ является вторым по распространенности типом лейкемии, выявляемым как у детей, так и у взрослых.

Pevonedistat представляет собой ингибитор NEDD8-активирующего фермента (NAE), который вызывает гибель раковых клеток, нарушая гомеостаз белка. Вопросы о его безопасности и эффективности остаются открытыми.