Регулятор не обнаружил причинно-следственной связи между препаратом и летальным исходом, что позволило продолжить клинические испытания.

Согласно пресс-релизу FDA, Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) предназначен для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые могут ходить самостоятельно. Регулятор тщательно изучил обстоятельства смерти восьмилетнего мальчика из Бразилии, произошедшей после введения препарата в III фазе исследований. Анализ показал отсутствие связи между препаратом и смертью, что также подтвердили бразильские органы здравоохранения, выявив у ребенка тяжелую вирусную инфекцию (грипп А).

Это был второй летальный исход, связанный с использованием Elevidys. О первом случае стало известно в марте, когда умер 16-летний подросток, участвовавший в финальной стадии клинических испытаний. В июле скончался 51-летний участник I фазы исследований, где изучалась другая генная терапия компании — SRP-9004, предназначенная для лечения конечностно-поясной дистрофии. Во всех случаях у пациентов наблюдалось развитие острой печеночной недостаточности на фоне утраты способности передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys и SRP-9004 содержат исправные гены, мутация в которых приводит к развитию мышечных заболеваний. Для доставки этих генов используется вирусный вектор AAVrh74, который организм может воспринимать как чужеродный, активируя иммунный ответ и вызывая воспаление печени.

18 июля FDA потребовало от Sarepta приостановить реализацию Elevidys после третьего летального исхода. Хотя производитель изначально отказался выполнить запрос, 21 июля он согласился приостановить продажи. Препарат был одобрен в 2023 году, несмотря на противоречивые результаты клинических испытаний, что во многом было обусловлено давлением организаций, представляющих интересы пациентов с МДД.

В пресс-релизе о возобновлении продаж генной терапии FDA подчеркнуло важность мнения пациентских объединений. Elevidys считается одним из самых дорогих препаратов в мире, стоимость одной внутривенной инфузии составляет 3,2 миллиона долларов. Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, которое в основном поражает мальчиков и приводит к прогрессирующей атрофии мышц. Болезнь проявляется в раннем детстве и приводит к постепенной потере двигательных функций, большинство больных не доживают до 30 лет.