Десять производителей препаратов для лечения редких заболеваний объединились в «первую в своем роде» организацию, пишет портал PharmaLive. Редкими в США считаются заболевания, которыми болеет не более 200 тыс. человек. Несмотря на это, они встречаются достаточно часто, отмечает издание. Так, в Соединенных Штатах 10% населения страдает от таких болезней. Всего в мире выявлено 7000 подобных заболеваний и 90% из них не имеют одобренных методов лечения, представленных на рынке.

Коалиция компаний по борьбе с редкими заболеваниями (Rare Disease Company Coalition) включает:
- Sarepta Therapeutics;
- Ultragenyx; Acceleron;
- Orchard Therapeutics;
- Harmony Biosciences;
- Aeglea Biotherapeutics;
- Agios Pharmaceuticals;
- Orphazyme;
- Taysha Gene Therapies;
- Alnylam Pharmaceuticals.
В настоящее время эти производители имеют на рынке 22 препарата и работают над 160 программами лечения.

Разработанные этими компаниями препараты не могут стать блокбастерами из-за потенциально небольшого количества пациентов, пишет PharmaLive. Также для таких заболеваний сложно проводить клинические испытания, а срок от начала исследований до утверждения этих препаратов на 4 года дольше, чем у лекарственных средств против менее распространенных болезней.

Источник: ( https://pharmvestnik.ru )