Это лекарство предназначено для лечения редкого заболевания — наследственной дистрофии сетчатки глаза и входит в число самых дорогих препаратов, закупаемых фондом «Круг добра».

Компания Novartis приобрела права на препарат за пределами США у разработчика Spark Therapeutics. В Государственном реестре лекарственных средств указано, что «Лукстурна» производится именно этой американской компанией, а держателем регистрационного удостоверения является Novartis.

Препарат выпускается в виде концентрата для приготовления раствора, который вводится под сетчатку глаза. Лекарство применяется однократно и предназначено для пациентов, у которых было подтверждено наличие мутаций гена RPE65 с помощью генетического исследования.

Механизм действия «Лукстурны» заключается в доставке нормальной копии гена RPE65 в клетки сетчатки, что позволяет им производить белок, необходимый для преобразования света в электрические сигналы, восстанавливающие зрение.

Препарат был одобрен FDA в 2017 году, а в 2018 году Novartis приобрела права на его использование за пределами США. В 2021 году «Лукстурна» была включена в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом «Круг добра», и ее стоимость превышает 20 миллионов рублей. В том же году фонд закупил препарат для шести детей.