В недавнем заявлении для инвесторов компания выразила сомнения в своей способности оставаться платежеспособной в течение следующего года.

Консильман покинет свой пост в апреле, а ее место займет Джейсон Коул, который с ноября занимает должность коммерческого директора компании. В последнее время Bluebird bio сталкивается с серьезными проблемами в сфере продаж своих генных терапий в Европе, что вынудило компанию прекратить свою деятельность на этом рынке. Кроме того, подача заявок на новые лекарства в регулирующие органы США была отложена.

Компания надеялась, что решение о разделении на две части и выделении онкологического бизнеса в отдельное подразделение, принятое в прошлом году, поможет улучшить ситуацию. Однако, несмотря на эти меры, проблемы продолжают существовать, и будущее Bluebird bio зависит от одобрения генных терапий beti-cel и eli-cel в США.

Если эти препараты получат одобрение в установленные сроки, они станут третьим и четвертым генными лекарственными средствами для лечения наследственных заболеваний, доступными на рынке США, после Luxturna от Roche и «Золгенсма» от Novartis. Ожидается, что новые терапии смогут помочь пациентам с бета-талассемией и церебральной адренолейкодистрофией, которые обладают высоким риском летального исхода.

Bluebird bio планирует установить высокие цены на обе терапии, так как они предназначены для однократного применения и могут значительно улучшить состояние пациентов, которым в противном случае потребовались бы множество дорогостоящих медицинских вмешательств. Например, «Золгенсма» от Novartis продается более чем за 2 миллиона долларов, а Roche взимает 850 тысяч долларов за Luxturna.

Тем не менее, количество пациентов с указанными заболеваниями в США ограничено, а в ходе клинических испытаний терапий от Bluebird у некоторых участников наблюдались случаи развития миелодиспластического синдрома, что вызывает дополнительные опасения. Таким образом, будущее компании остается под вопросом.