Средство было одобрено в США в августе прошлого года. В рамках недавней пресс-конференции компания поделилась результатами двух исследований препарата Nexviazyme, направленных на борьбу с этой редкой болезнью.

Болезнь Помпе — это наследственное заболевание, при котором в клетках накапливается гликоген из-за дефицита фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Форма болезни с поздним началом (LOPD) характеризуется прогрессирующей слабостью в мышцах, нарушениями осанки, одышкой и трудностями при ходьбе и выполнении физических упражнений. Ранее единственным доступным вариантом лечения болезни Помпе была терапия алглюкозидазой альфа.

В ходе испытаний COMET III фазы пациенты с LOPD, которые ранее не получали лечение, были рандомизированы для получения 20 мг/кг Nexviazyme или 20 мг/кг алглюкозидазы альфа в виде внутривенной инфузии каждые две недели в течение 49 недель. После завершения этого периода пациенты, которые первоначально получали Nexviazyme, продолжили лечение, а те, кто принимал алглюкозидазу альфа, перешли на Nexviazyme в той же дозировке.

Данные III фазы показали, что после почти двухлетнего лечения Nexviazyme пациенты с болезнью Помпе продемонстрировали устойчивый эффект от терапии. Также была зафиксирована стабилизация эффекта лечения у пациентов, перешедших с алглюкозидазы альфа, что касалось как дыхательных функций, так и дистанции ходьбы.

Что касается исследования Mini-COMET II, то все участники, прошедшие 97 недель терапии, продемонстрировали стабилизацию или улучшение двигательных функций. В этом исследовании принимали участие 22 пациента, получавшие препарат в различных дозировках.

Таким образом, результаты испытаний Nexviazyme подтверждают его эффективность в лечении болезни Помпе, что открывает новые горизонты для пациентов, страдающих этим заболеванием.