В случае успешного завершения этих процедур препарат смогут закупать не только фонд, но и другие благотворительные организации. «Золгенсма» является самым дорогим препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) в мире, стоимость одного укола составляет 2,125 миллиона долларов.

В связи с недавними публикациями об отказах врачебных консилиумов в назначении препарата, фонд «Круг добра» на своем портале разъяснил ситуацию. Препарат был зарегистрирован в России в декабре 2021 года, а заявку на его регистрацию компания «Новартис Фарма АГ» подала в июле 2020 года. В январе этого года правительство внесло изменения в правила закупок лекарств для тяжелобольных детей, разрешив их закупку для фонда до их ввода в гражданский оборот, при условии соответствия установленным требованиям.

По данным фонда, 24 ребенка уже получили «Золгенсма» за счет благотворительных средств, а еще девять доз находятся в процессе оформления поставки. Перед регистрацией препарата в России врачебное сообщество пересмотрело критерии его назначения, и теперь он назначается всем вновь выявленным пациентам со СМА. Однако для перехода на терапию «Золгенсма» детям, которые ранее получали «Эврисди» или «Спинразу», требуется решение врачебного консилиума из специалистов трех федеральных медицинских центров.

Фонд выражает сожаление о том, что не были учтены планы нескольких семей, которые, следуя рекомендациям врачей, получают дорогостоящее лечение «Эврисди» или «Спинразой», но при этом собрали средства на самостоятельную покупку «Золгенсма» через благотворительные фонды. После завершения всех процедур по выводу препарата на рынок, он станет доступен для закупки не только в рамках фонда «Круг добра», однако для его введения по-прежнему потребуется решение врачей, учитывая серьезные противопоказания и возможные побочные эффекты, вплоть до летального исхода.

В заключение, фонд «Круг добра» призывает компанию-производителя ускорить подготовку упаковки и инструкции на русском языке, чтобы как можно скорее обеспечить доступ к препарату для нуждающихся детей.