Экспертный совет фонда принял решение, которое позволит закупать незарегистрированный препарат «Трикафта» для лечения муковисцидоза у всех пациентов в возрасте от 6 до 18 лет. Это нововведение вступит в силу с 2022 года и будет осуществляться в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума.

Кроме того, были расширены возрастные рамки применения препарата «Золгенсма». Полная информация о новых критериях применения пока не опубликована, однако решение экспертов основывается на инструкции к применению препарата, предложенной производителем и утвержденной при его регистрации.

В сентябре председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко обратился к врачебному сообществу с просьбой провести анализ накопленной практики по применению препарата «Золгенсма». Он отметил, что полученный опыт может позволить расширить его применение при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). Решение экспертного совета о расширении возрастных рамок стало ответом на это обращение.

По информации фонда, новое решение открывает возможность для обеспечения препаратом «Золгенсма» вновь выявленных детей со СМА, которые не получали никакой патогенетической терапии, а также для детей, которые уже проходили другое лечение. Врачебная комиссия должна будет подтвердить необходимость применения препарата.

Экспертный совет также подтвердил, что после применения «Золгенсма» невозможно использовать другие виды патогенетической терапии до подтверждения их безопасности и эффективности в ходе клинических испытаний. На данный момент «Золгенсма» показан для лечения СМА у детей младше 2 лет.

Компания Novartis, производитель препарата, в августе 2021 года сообщила о намерении исследовать его применение для детей в возрасте от 2 до 18 лет. Ранее FDA приостановило испытания из-за побочных эффектов, однако после предоставления новой информации регулятор разрешил продолжить клинические исследования.

Фонд «Круг добра» удовлетворяет все полученные заявки и обеспечивает лекарствами 1076 детей с диагнозом СМА, из которых 21 ребенок получил «Золгенсма» за счет фонда. Стоимость одной упаковки препарата превышает 100 миллионов рублей, однако точная цена не раскрывается.