Ранее лекарственное средство вызывало опасения из-за случаев тромбоза и смертей, однако в результате нового испытания серьезные побочные эффекты не были зафиксированы.

Как сообщает FirstWordPharma, fitusiran продемонстрировал значительное снижение среднегодовой частоты кровотечений (ABR) у пациентов с гемофилией A и B по сравнению с теми, кто использовал так называемое «лечение при необходимости» (ODT). В рамках более крупного исследования ATLAS-A/B участники, принимавшие fitusiran, достигли снижения ABR на 89,9% по сравнению с контрольной группой ODT. Кроме того, препарат привел к значительным улучшениям в показателях среднегодовой частоты спонтанных и суставных кровотечений, где снижение составило около 90%.

В другом исследовании, которое включало пациентов, использовавших препараты шунтирующего действия, также были получены положительные результаты. Однако в прошлом безопасность fitusiran вызывала серьезные опасения, что привело к приостановке некоторых испытаний. В 2017 году один из пациентов погиб в результате «тромботического события» во время промежуточного исследования. В конце прошлого года Sanofi временно прекратила испытания препарата после выявления «новых побочных эффектов».

Согласно данным исследования ATLAS-A/B, частота серьезных нежелательных явлений в группе fitusiran составила 6,3%. К числу побочных эффектов относились холелитиаз, холецистит, инфекции нижних дыхательных путей и астма. В группе ODT частота таких эффектов составила 12,5%. Исследователи отметили, что у двух пациентов возникли побочные эффекты, приведшие к прекращению приема fitusiran, однако случаи тромбоза или летальных исходов, связанных с лечением, не были зарегистрированы.

Sanofi планирует зарегистрировать препарат в 2024 году. Изначально это предполагалось сделать в 2022 году, но компания решила провести дополнительные исследования с более низкими дозами препарата.