В консорциум вошли такие крупные игроки, как Biogen, Janssen, Novartis, Pfizer и Takeda, а также более мелкие компании, включая REGENXBIO, Spark Therapeutics, Taysha Gene Therapies, Ultragenyx и Thermo Fisher Scientific.

Об этом сообщает PMLive. Новый альянс, названный Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC), будет сотрудничать с пятью некоммерческими организациями, среди которых Альянс регенеративной медицины, Американское общество генной и клеточной терапии и Национальная организация по редким заболеваниям. Основная цель консорциума — ускорение разработки методов генной терапии для лечения редких наследственных заболеваний.

Несмотря на то что в мире существует более 7 тысяч редких заболеваний, FDA одобрило только две генных терапии для их лечения. Деятельность BGTC будет направлена на изменения этой ситуации, с акцентом на оптимизацию и упрощение процесса разработки генной терапии.

Научные исследования и проекты, финансируемые BGTC, получат поддержку в размере около 76 миллионов долларов в течение пяти лет от NIH и частных партнеров. В рамках этого финансирования планируется реализация клинической программы, включающей четыре-шесть испытаний, каждое из которых будет посвящено различным редким заболеваниям.

Директор NIH доктор Фрэнсис Коллинз отметил, что многие редкие заболевания вызваны дефектом одного гена, и именно на него может быть нацелена индивидуальная или «сделанная на заказ» терапия, способная исправить или заменить дефектный ген. Он подчеркнул, что существует значительный потенциал для улучшения процесса разработки генной терапии, что позволит ускорить научный прогресс и, что наиболее важно, принесет пользу пациентам за счет увеличения числа эффективных генных терапий.