Это соглашение открывает новые горизонты в области медицины, позволяя использовать инновационные подходы к лечению врожденных болезней.

Согласно официальному заявлению, опубликованному на сайте ProQR, основное внимание будет уделено разработке терапий для лечения заболеваний печени и нервной системы. В центре внимания обеих компаний будет стоять платформа Axiomer, которая позволяет целенаправленно редактировать нуклеотиды в РНК. Эта технология предоставляет возможность вносить изменения в клеточный уровень и, таким образом, обратимо воздействовать на мутации, которые ранее считались неизлечимыми.

Директор по вопросам инноваций ProQR, Джерард Платенбург, подчеркнул важность данной технологии, отметив, что она открывает новые возможности для лечения наследственных заболеваний. Платформа Axiomer позволяет направленно редактировать РНК, что может значительно улучшить состояние пациентов с генетическими расстройствами.

В соответствии с условиями соглашения, ProQR получит 20 миллионов долларов в качестве аванса и 30 миллионов долларов в качестве инвестиций от Eli Lilly. Кроме того, нидерландская компания будет иметь право на поэтапные платежи, которые могут достигать 1,25 миллиарда долларов, а также многоуровневые роялти от продаж новых препаратов.

Стоит отметить, что ProQR уже продемонстрировала свои успехи в этой области. В начале этого года компания представила результаты фазы I/II клинических испытаний своей кандидатной РНК-терапии QR-421a, предназначенной для лечения синдрома Ушера. Это генетическое заболевание приводит к потере слуха и зрения, и в ходе испытаний у участников были зафиксированы улучшения зрения по нескольким показателям.

Сотрудничество Eli Lilly и ProQR Therapeutics представляет собой важный шаг в направлении разработки новых методов лечения наследственных заболеваний, что может значительно изменить подход к лечению таких заболеваний в будущем.