Об этом сообщают как представители фонда, так и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей Минздрава России. Это событие стало значимым шагом в борьбе с редким и тяжелым заболеванием, которое затрагивает двигательные функции детей.

«Золгенсма» является первым генным препаратом для лечения СМА и, по данным экспертов, его стоимость превышает 160 миллионов рублей за один укол. Этот препарат имеет уникальный механизм действия, который направлен на восстановление функции гена, отвечающего за выработку белка, необходимого для нормального функционирования моторных нейронов. В результате, он может значительно улучшить качество жизни пациентов и замедлить прогрессирование заболевания.

Кроме того, еще одному маленькому пациенту с СМА будет введен этот редкий и дорогостоящий препарат в сентябре. Это подчеркивает активные усилия фонда «Круг добра» и медицинских учреждений по обеспечению детей необходимыми средствами для лечения. Каждый год более 100 пациентов с СМА получают высокотехнологичную медицинскую помощь в НМИЦ здоровья детей Минздрава России, что свидетельствует о растущем внимании к этой проблеме.

Спинальная мышечная атрофия – это наследственное заболевание, которое приводит к поражению и атрофии двигательных навыков и мышц, а также может вызвать тяжелую дыхательную недостаточность. В мире существует три основных препарата для лечения СМА: «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма». Однако именно последний из них представляет собой прорыв в терапии данного заболевания, открывая новые горизонты для детей и их семей, которые столкнулись с этой тяжелой болезнью.