Это заболевание характеризуется мышечной слабостью и может привести к серьезным последствиям, включая смерть. Одобрение было выдано после тщательной оценки эффективности и безопасности препарата.

Nexviazyme представляет собой заместительную ферментную терапию, которая вводится путем инъекции в вену. Препарат разрешен для применения у пациентов в возрасте от одного года и старше, у которых заболевание проявляется в более позднем возрасте. Это важно, поскольку болезнь Помпе может развиваться в разном возрасте, и своевременное лечение может существенно улучшить качество жизни пациентов.

Следует отметить, что другая заместительная ферментная терапия от Sanofi, Myozyme, была одобрена FDA в 2006 году, а Lumizyme — в 2010 году. Lumizyme используется для лечения случаев заболевания с поздним началом и подходит для пациентов всех возрастов. Болезнь Помпе затрагивает примерно 1 из 40 тысяч человек в Соединенных Штатах и связана с накоплением гликогена в скелетных и сердечных мышцах, что приводит к мышечной слабости и преждевременной смерти.

Симптомы болезни Помпе могут проявиться в любом возрасте, и из-за разнообразия клинических проявлений пациентам может потребоваться от семи до девяти лет для получения точного диагноза. По мере прогрессирования заболевания многим пациентам может понадобиться вентиляция для облегчения дыхания или инвалидное кресло для передвижения.

Компания Amicus Therapeutics также разрабатывает препараты для лечения болезни Помпе, однако в феврале она сообщила, что ее экспериментальная двухкомпонентная терапия, AT-GAA, не достигла значимых результатов в тестах. В отличие от этого, Nexviazyme показал улучшение респираторной функции и показатели пройденного расстояния у пациентов с поздним началом болезни Помпе в ходе клинических испытаний.

Хотя Sanofi не раскрыла цену на Nexviazyme, она сообщила, что стоимость будет аналогична альглюкозидазе альфа, продаваемой под торговыми марками Lumizyme и Myozyme. Это делает новый препарат доступным для пациентов, нуждающихся в эффективном лечении болезни Помпе.