Новый препарат, названный «Клотилия» (МНН веренафусп альфа), предназначен как для взрослых, так и для детей старше шести лет. Это событие стало важным шагом в области лечения данного редкого заболевания, для которого ранее использовались препараты идурсульфазы бета как зарубежного, так и отечественного производства.

Министерство здравоохранения России одобрило регистрацию «Клотилия», который стал первым отечественным оригинальным препаратом для заместительной ферментной терапии мукополисахаридоза II типа. Соответствующая информация была опубликована в Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС). Это подтверждает растущую способность российской фармацевтики разрабатывать эффективные решения для лечения редких заболеваний.

Веренафусп альфа относится к группе ферментных препаратов, предназначенных для коррекции нарушений обмена веществ. Он применяется при отсутствии или снижении уровня фермента идуронат-2-сульфатазы, что характерно для пациентов с синдромом Хантера. Препарат помогает облегчить симптомы заболевания, включая нарушения со стороны центральной нервной системы, что подчеркивается в инструкции по применению.

Мукополисахаридоз II типа — это наследственное орфанное заболевание, относящееся к группе лизосомных болезней накопления. Оно возникает в результате мутации в гене IDS, что приводит к снижению активности фермента идуронат-2-сульфатазы. В результате в тканях накапливаются мукополисахариды, что вызывает серьезные проблемы со зрением, слухом, функцией костей и суставов, а также нарушает работу центральной нервной системы. Основным методом лечения данного заболевания является заместительная ферментная терапия.

Ранее для лечения синдрома Хантера использовалась идурсульфаза бета, производимая компанией Takeda под торговым названием «Элапраза». В 2023 году была зарегистрирована и первая биоаналоговая версия препарата — «Хантеразу», разработанная компанией «Нанолек». Регистрация нового препарата «Клотилия» открывает новые возможности для пациентов, страдающих этим редким заболеванием, и подчеркивает важность развития отечественной фармацевтики в области лечения орфанных заболеваний.