Препарат под названием Palsonify (пальтусотин) стал первым средством для этого показания на американском рынке, что открывает новые возможности для лечения заболевания.

Разработчиком препарата является американская биотехнологическая компания Crinetics Pharmaceuticals. Palsonify предназначен для пациентов с акромегалией, у которых хирургическое вмешательство не дало результатов или не может быть проведено. Ранее лечение акромегалии было доступно только через инъекции аналогов соматостатина, которые вводятся подкожно или внутримышечно раз в месяц.

Акромегалия — это редкое эндокринное заболевание, которое затрагивает около 500 тысяч человек по всему миру. Оно характеризуется избыточной выработкой гормона роста — соматропина, что приводит к патологическому увеличению размеров костей, мягких тканей и органов. Palsonify относится к селективным агонистам рецепторов соматостатина типа 2 (SST2) и имитирует действие гормона, который подавляет выработку соматропина.

Эффективность Palsonify была подтверждена результатами III фазы двух клинических испытаний — PATHFNDR-1 и PATHFNDR-2. В первом испытании участвовали 58 пациентов, которые ранее получали инъекционные препараты. После перехода на пероральное лечение через 36 недель в 83% случаев удалось сохранить уровень гормона роста на прежнем уровне. Во втором исследовании, в котором принимали участие 111 пациентов, не получавших ранее медикаментозное лечение, у 56% испытуемых, принимавших Palsonify, нормализовались показатели соматропина, в то время как в группе плацебо этот показатель составил всего 5%.

Для Crinetics Pharmaceuticals это первый зарегистрированный продукт в их портфеле, и компания продолжает проводить испытания еще десяти разработок. Одним из них является atumelnant, который оценивается при врожденной гиперплазии надпочечников и синдроме Кушинга.