Препарат селуметиниб, известный под торговым названием «Коселуго®» и производимый компанией AstraZeneca, теперь одобрен в качестве монотерапии для лечения симптоматических неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН) у взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1 типа (НФ1). Ранее он был доступен только для детей от 3 лет.

Это решение было принято на основе положительных результатов рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования III фазы КОМЕТ, в котором оценивалась эффективность и безопасность селуметиниба у взрослых пациентов с НФ1 и симптоматическими неоперабельными ПН. В ходе исследования было установлено, что селуметиниб продемонстрировал статистически и клинически значимую частоту объективного ответа по сравнению с плацебо: 20% против 5% к циклу 16 (p=0,01). У 66% участников наблюдалось уменьшение объема ПН на 10% и более, или частичный ответ на лечение.

Нейрофиброматоз 1 типа — это орфанное заболевание, вызванное мутацией в гене NF1, который отвечает за подавление опухолевых процессов. Пациенты с НФ1 имеют повышенный риск развития как злокачественных, так и доброкачественных новообразований, а их продолжительность жизни на 10-15 лет меньше, чем у общей популяции. Заболевание может затрагивать практически все системы органов, включая кожу и опорно-двигательный аппарат.

По данным эпидемиологических исследований, распространенность НФ1 варьирует от 1 случая на 3 тыс. до 1 случая на 6 тыс. человек. В России ежегодно регистрируется около 530 новых случаев заболевания. Плексиформные нейрофибромы встречаются у 30-50% пациентов с НФ1 и могут приводить к серьезным осложнениям, включая боль и ограничения в движении.

Дорофеева Марина Юрьевна, руководитель Федерального центра факоматозов, отметила важность расширения показаний к применению селуметиниба для взрослых. Она подчеркнула, что современная терапия может значительно улучшить качество жизни пациентов с НФ1, а результаты клинического исследования подтверждают безопасность и эффективность препарата.

Анна Бращенкова, медицинский директор «АстраЗенека» в России и Евразии, также отметила, что компания стремится улучшить качество жизни пациентов с редкими заболеваниями и активно разрабатывает инновационные препараты. Важным шагом является проект по локализации производства селуметиниба в России, который стартует в апреле 2026 года.

Кроме того, AstraZeneca запустила специальный проект «Пятно — не точка», направленный на информирование пациентов о симптомах НФ1 и необходимых действиях при подозрении на это заболевание.